有効な治療法が確立されていない病気に効く薬の開発などに役立てようと、国内でこれまでに約３００種類の患者由来のｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）が作製されたことが、理化学研究所バイオリソースセンター（ＢＲＣ、茨城県つくば市）への取材で分かった。国が難病に指定している疾患の５割以上をカバーしている。京都大の山中伸弥教授がヒトのｉＰＳ細胞の作製を発表してから今月で１０年。治療薬の候補となる物質の特定につながる成果も上がり始めており、ｉＰＳ細胞を用いた創薬研究が今後、加速しそうだ。【池田知広】
◇創薬に期待
患者の組織から作製したｉＰＳ細胞を使って培養皿の上で病気を再現すれば、治療につながる物質の特定作業が容易になると考えられている。このため、ＢＲＣは国内の研究機関が患者の皮膚や血液から作製したｉＰＳ細胞を集めて凍結保存し、別の研究機関に提供して研究に役立ててもらう「疾患特異的ｉＰＳ細胞バンク」を２０１０年１２月から運営してきた。京都大ｉＰＳ細胞研究所など国内の公的研究機関が作製した患者由来のｉＰＳ細胞の寄託を受ける仕組みだ。
ＢＲＣによると、国内の１１機関が昨年度末までに、７８６人の患者の組織から作製した２８９種類の病気のｉＰＳ細胞をバンクに提供した。筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）やパーキンソン病などの国指定の難病が１７１種類含まれており、全部で３３１疾患ある指定難病の半数以上をカバーする。指定難病以外にも、アルツハイマー病や統合失調症、てんかんなど、治療が難しく患者数が多い疾患もある。また、バンクを通さずに進む研究もある。
ＢＲＣはこれまでに国内２２機関、海外８機関にｉＰＳ細胞を提供した。神経系の難病の研究に利用されているケースが多いという。ＢＲＣ細胞材料開発室の中村幸夫室長は「提供は今後増えていくと考えられる。たくさんの研究者に使ってもらい、一つでも多くの難治性疾患の治療に役立ててほしい」と話す。
ｉＰＳ細胞を活用した創薬研究では、京大ｉＰＳ細胞研究所の戸口田淳也教授らのチームが今年８月、筋肉などに骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の治療薬の候補を特定したと発表。１０月から本格的な臨床試験が始まっている。
